Los actores vinculados a la gestión de las enfermedades raras piden más visibilidad, financiación y conocimiento

índiceLa Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos (AELMHU) ha celebrado hoy su III Desayuno de trabajo con el objetivo de poner sobre la mesa los principales retos a los que se enfrenta a día de hoy el sector. El encuentro, celebrado en el hospital La Fe de Valencia, ha contado con la presencia más de 35 participantes, entre los cuales se encontraban investigadores, especialistas médicos y farmacéuticos, gerentes sanitarios, representantes políticos y representantes de asociaciones de pacientes para debatir sobre el acceso y la sostenibilidad en las enfermedades raras y ultra-raras.

Según Luis Cruz, vicepresidente de AELMHU, “con estos desayunos queremos contribuir a generar  un debate productivo y una mayor coordinación entre todos los actores del sector; desde las asociaciones de pacientes hasta la administración pública, pasando por los centros sanitarios y el sector farmacéutico, con el objetivo final de conseguir que en un futuro próximo existan menos barreras y un acceso más equitativo a los tratamientos por parte de los pacientes de enfermedades raras y ultra-raras”.

La ponencia principal de la jornada ha ido a cargo del Dr. José Luis Poveda, presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria. En su presentación el Dr. Poveda ha disertado sobre la gestión de las enfermedades raras, sus retos y sus oportunidades.

Según el Dr. José Luis Poveda, “las enfermedades son raras pero los pacientes son personas normales. Merecen que sus enfermedades tengan más visibilidad, más financiación y más formación para que los médicos de atención primaria sean capaces de identificarlas desde el primer síntoma. Centralizar los tratamientos en hospitales de referencia también haría el camino más fácil para los pacientes, que están demasiado acostumbrados a encontrar obstáculos”.

Entre las conclusiones de la jornada, se ha puesto de manifiesto que España se encuentra a la cola de Europa en la aprobación de medicamentos huérfanos. Mientras en Europa hay 64 medicamentos huérfanos reconocidos, en España hay 44, un 30% menos.El gasto que generan los medicamentos huérfanos en todos los hospitales españoles es aproximadamente el 12% del total de gasto en medicamentos. Sólo en España, se estima que existen más de 3 millones de pacientes de enfermedades raras potencialmente mortales o debilitantes de forma crónica, que suponen un gasto mensual por familia de entre € 500 y € 700.

Según Luis Cruz, vicepresidente de AELMHU, “hay la necesidad de crear un sistema de compensación para equilibrar el impacto de los primeros diagnósticos, que generan unos gastos no presupuestados, para no destrozar las finanzas de los organismos que deciden invertir en la investigación de medicamentos huérfanos.”

ntre los principales retos para mejorar la situación de los pacientes de enfermedades raras se encuentra la necesidad de aumentar la rapidez y eficacia de los diagnósticos, mejorar la accesibilidad a los tratamientos y un trato equitativo de todos los pacientes. Según el estudio EnSerio2 de FEDER, cerca de la mitad de los pacientes ha tenido que viajar alguna vez fuera de su provincia en los últimos años a causa de su enfermedad.

Las enfermedades raras representan, pues, un verdadero reto en términos de salud pública debido a los diversos factores que dificultan su diagnóstico y tratamiento. Por un lado, la ausencia de información y de expertos suficientes hace que la obtención de un diagnóstico sea un proceso excesivamente largo y complicado, ya que desde los primeros síntomas hasta la determinación exacta de la enfermedad pueden pasar años.

En este sentido, el Estudio ENSERio de Necesidades Sociosanitarias de afectados por Enfermedades Raras realizado por FEDER, pone de relieve que el promedio de tiempo transcurrido hasta el diagnóstico se eleva hasta casi 5 años, y en algunos casos incluso hasta 10 años. Según el mismo Estudio ENSERio, el 47,30% de las personas afectadas no se siente satisfecho con la asistencia sanitaria recibida.

os medicamento huérfanos, indicados para el tratamiento de las enfermedades raras, no podrían ser desarrollados en condiciones normales de mercado, puesto que la industria farmacéutica no podría recuperar la inversión en investigación y desarrollo, debido al bajo número de personas afectadas por este tipo de patologías. Por este motivo, la Comisión Europea estableció en el año 2000 el Reglamento (CE) nº 141/2000, que fija un conjunto de incentivos con el objetivo de estimular el desarrollo de medicamentos huérfanos.

Los principales incentivos establecidos en este reglamento son la autorización mediante procedimiento centralizado en la Agencia Europea del Medicamento, gracias al cual un medicamento queda autorizado automáticamente en todos los países miembros, derecho de exclusividad comercial de 10 años, asesoramiento científico y reducción de las tasas de registro.

Sin embargo, la Agencia Europea no entra en políticas de acceso, que son competencia exclusiva de Estados y Regiones, como por ejemplo la fijación del precio, evaluación de tecnologías y condiciones de reembolso y utilización.

En la práctica, la diferente regulación entre territorios ha dado lugar en ciertos casos a situaciones de inequidad. Esto ha hecho que el acceso a estos tratamientos se convierta en una prioridad para los países y que se busque un modelo de asistencia que sea integral e integrada. En España, está pendiente la aprobación de un Comité de Coste-Efectividad de los Medicamentos y Productos Sanitarios que ayudaría a solventar esta problemática.

 

ONDA3.COM | Redacción

 

 

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